最近几年由于参加海陵区儿童定残和儿科日常诊疗工作中,接触到多名泰州市区脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿。SMA属于罕见病,而不少罕见病至今尚无特效药,医生明确诊断了也无能为力。但是脊髓性肌萎缩症患者从以前的无药可治到有药可治,再到有药可选,给患者及家庭带来了新生的希望,对于我们医生来说,也有了对抗疾病的武器。